大西北網(wǎng)訊 11月22日，離獲批僅一周，中國藥企百濟神州自主研發(fā)的抗癌新藥澤布替尼正式在美國進(jìn)行銷售。無論是本土企業(yè)的“零突破”，還是外資在華企業(yè)的“新增長”，“創(chuàng)新藥，中國造”正在世界上嶄露頭角。
從仿制到創(chuàng)新，從“中國新”到“全球新”，中國創(chuàng)新藥的大時代正在加速到來。在國家政策的鼓勵、市場的追捧以及中外人才的匯聚下，越來越多的新藥將從中國誕生，助力全球范圍內(nèi)的百姓健康。
自主研發(fā)創(chuàng)新藥迎來收獲期
北京時間11月15日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)藥物澤布替尼用于治療套細(xì)胞淋巴瘤。這是首款由中國藥企自主研發(fā)、獲得FDA批準(zhǔn)上市的抗癌新藥。作為一款BTK（布魯頓氏酪氨酸激酶）小分子抑制劑，澤布替尼獲批用于治療既往接受過至少一項療法的成年套細(xì)胞淋巴瘤患者。
11月22日，離獲批僅一周，澤布替尼正式在美國進(jìn)行銷售，售價約為30天12935美元，和全球首款BTK抑制劑伊布替尼在美國的定價基本相同。
百濟神州表示，因為市場情況和支付體系不同，在美國的定價和國內(nèi)有所不同。隨著國內(nèi)獲批臨近，百濟神州將積極和醫(yī)保部門溝通。
北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院大內(nèi)科主任、淋巴瘤科主任朱軍表示，由本土生物醫(yī)藥公司自主研發(fā)的抗癌新藥首次獲得FDA批準(zhǔn)，是中國創(chuàng)新藥研制的一個重要里程碑，標(biāo)志著中國不僅能為本土患者研發(fā)新藥，也能為世界提供中國方案、貢獻(xiàn)中國智慧。
除了澤布替尼，中國還有一批自主研發(fā)的新藥已經(jīng)駛?cè)肷鲜?ldquo;快車道”，即將迎來“收獲期”：我國第一款治療阿爾茨海默癥的原創(chuàng)新藥——甘露特鈉膠囊（商品名“九期一”）有條件獲批上市，填補了該領(lǐng)域全球17年無新藥上市的空白；由中國團(tuán)隊自主開發(fā)的糖尿病新藥——雙重機制葡萄糖激酶激活劑三期臨床試驗核心研究達(dá)到主要療效終點，有望為未來糖尿病治療提供新方案；在大熱的PD-1腫瘤免疫療法藥物“賽道”上，除了進(jìn)口的兩款（K藥和O藥），另外已上市的3款分別來自本土的君實、信達(dá)和恒瑞醫(yī)藥。
“藥品是不分國界的。本土創(chuàng)新藥不僅能使中國患者受益，還能夠打破跨國公司的壟斷，反向輸出到發(fā)達(dá)國家市場。”百濟神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱說，公司自主研發(fā)的PD-1藥物替雷利珠單抗，在臨床試驗中對經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤領(lǐng)域的完全緩解率是62.9%，差不多是進(jìn)口藥的二至三倍。去年8月，國家藥監(jiān)局正式受理了替雷利珠單抗的上市申請，預(yù)計今年年內(nèi)該新藥上市申請能夠獲批。
臨床研究的數(shù)量，是衡量藥物創(chuàng)新能力的重要指標(biāo)。已經(jīng)在港股上市的基石藥業(yè)，目前正在全力推進(jìn)國內(nèi)首款PD-L1藥物的臨床試驗?；帢I(yè)董事長兼CEO江寧軍說：“基石目前同時開展的臨床試驗有20個，其中12個是注冊性臨床試驗。國內(nèi)領(lǐng)先的本土創(chuàng)新藥公司，開展的臨床試驗數(shù)量也都在這個數(shù)量級。”
來自麥肯錫的一份報告顯示，從2016年到2018年，在上市前研發(fā)產(chǎn)品數(shù)量占全球的比例上，中國的貢獻(xiàn)率從4.1%躍升到7.8%；在上市后新藥數(shù)占全球的比例上，中國的貢獻(xiàn)率從2.5%躍升到4.6%。麥肯錫認(rèn)為，中國已經(jīng)跨入全球醫(yī)藥創(chuàng)新的第二梯隊。
“押注中國”成跨國藥企“創(chuàng)新標(biāo)配”
從百姓需求和行業(yè)升級來看，在中國做創(chuàng)新藥是大勢所趨。無論本土企業(yè)還是外資在華企業(yè)，都清醒地認(rèn)識到了這一點。
“從2015年起，武田每年撥出專項資金把已經(jīng)在全球上市的產(chǎn)品帶到中國來，該資金不受公司財務(wù)狀況的影響。”武田亞洲開發(fā)中心負(fù)責(zé)人王璘說，中國作為武田全球研發(fā)四大關(guān)鍵區(qū)域之一，力爭從早期就參與到全球藥物開發(fā)，實現(xiàn)與美、日、歐同步開發(fā)、遞交新藥申請。目前，武田全球40個臨床階段在研產(chǎn)品中，已有25個具有中國計劃，其余的項目在加速跟進(jìn)。
在中國實現(xiàn)研發(fā)“升級版”的還有羅氏。前不久，投資8.63億元的羅氏上海創(chuàng)新中心在上海張江落成，總面積達(dá)2.6萬平方米，替代了2004年羅氏在新興市場設(shè)立的第一個研發(fā)中心。目前，該中心有約150名科研人員，其中90%以上為本土科學(xué)家。
羅氏制藥中國總裁周虹表示，全新的創(chuàng)新中心將用于研究和早期開發(fā)免疫、炎癥及抗感染疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥。同時，為了緩解乙肝導(dǎo)致的原發(fā)性肝癌等疾病對中國患者的困擾，該中心也是羅氏針對乙肝的研發(fā)中心，目前已有四款抗乙肝藥物進(jìn)入臨床I期研究。
“現(xiàn)在是在中國做創(chuàng)新藥最好的時期。”多位跨國藥企相關(guān)負(fù)責(zé)人認(rèn)為，近年來，中國出臺的一系列利好政策已經(jīng)讓中國從全球藥物開發(fā)的參與者變成了助力者，甚至領(lǐng)航者。
在剛落幕的第二屆中國國際進(jìn)口博覽會上，阿斯利康宣布將現(xiàn)有的上海研發(fā)平臺升級為全球研發(fā)中心，并在上海成立人工智能創(chuàng)新中心；勃林格殷格翰宣布“德國技術(shù)＋張江制造”的生物制藥商業(yè)化合同生產(chǎn)（CMO）服務(wù)平臺在上海建成，未來將有更多的中國生物醫(yī)藥新產(chǎn)品從這個平臺源源不斷下線；諾華預(yù)計未來5年內(nèi)將在中國提交50份新藥申請；賽諾菲計劃到2025年引進(jìn)30余種創(chuàng)新藥品和疫苗……
期待醫(yī)保目錄調(diào)整納入更多創(chuàng)新藥
創(chuàng)新藥是一個投入大、周期長、風(fēng)險高的產(chǎn)業(yè)，專利保護(hù)及醫(yī)保支付是醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)體系可持續(xù)發(fā)展的基石。
禮來中國總裁兼總經(jīng)理季禮文說：“驅(qū)動中國醫(yī)藥創(chuàng)新有三大支柱：一是監(jiān)管審批的速度加快，二是藥品市場準(zhǔn)入提升，三是建立一整套的知識產(chǎn)權(quán)保障體系，其中包括數(shù)據(jù)保護(hù)、專利保護(hù)等，吸引更多創(chuàng)新藥物來到中國市場。未來10年，禮來有望將40種新藥（含新適應(yīng)證）引入中國。”
中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會（RDPAC）執(zhí)行總裁康韋表示，中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)發(fā)生了翻天覆地的變化，創(chuàng)新藥品在中國上市的速度大大加快，極大地方便了中國患者接受治療。但同時RDPAC也注意到，中國與歐美日批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥在數(shù)量上還存在差距。RDPAC將與各個政府部門加強交流，共同探討，使中國可以與歐美日同步上市創(chuàng)新藥。
從仿制藥大國走向創(chuàng)新藥大國，中國已經(jīng)邁開了堅實的一步。但從目前的改良創(chuàng)新到未來的全球創(chuàng)新，需要一個過程，不可能一蹴而就。
江寧軍表示，新藥研發(fā)的基礎(chǔ)在于高質(zhì)量的臨床試驗。從目前看，國內(nèi)臨床研究還有不少瓶頸：國內(nèi)的醫(yī)院評比中，把臨床研究作為一項重要指標(biāo)的比例非常低；醫(yī)生的晉級與否，與臨床研究的關(guān)系也不大；臨床研究的系統(tǒng)性教育也是缺失的。如何從國家層面上鼓勵臨床研究，鼓勵醫(yī)生在臨床實踐中創(chuàng)新，這需要在頂層設(shè)計上做出改變。
新藥研制出來后，如何獲得醫(yī)保等支付方的正向反饋和激勵十分重要。11月28日，國家醫(yī)保局等部門公布2019年國家醫(yī)保談判準(zhǔn)入藥品名單，150個藥品中，談成97個。其中，12個國產(chǎn)重大創(chuàng)新藥品談成了8個。這次談判成功的藥品絕大多數(shù)都是近年來上市的新藥，其中很多是2018年新上市的。這些新上市的藥品被迅速納入目錄，釋放出支持創(chuàng)新的明確信號。
吳曉濱表示，本土新藥崛起以后，在確保療效的情況下，價格明顯比進(jìn)口藥便宜。這對于國家醫(yī)?？刭M和患者治療，都有很大的正面效益。目前醫(yī)保目錄兩年調(diào)整一次，對于創(chuàng)新藥，希望醫(yī)保有一個動態(tài)調(diào)整的機制，讓患者及早用上好藥新藥。（記者何欣榮龔雯仇逸）
(責(zé)任編輯：蘇玉梅)
